科技日报记者 刘霞
德国研究团队在最新一期《自然》杂志上发表论文称，他们借助人工智能（AI）技术，从头设计出一种RNA转运蛋白。这一成果显现了AI系统拓展蛋白质设计的潜力。
研究示意图。图片来源：《自然》网站
RNA在细胞中负责传递遗传信息、合成蛋白质并调控基因。基于RNA的疗法让RNA指导细胞制造特定蛋白质，其中包括能精准编辑基因的蛋白质。要做到这一点，RNA必须完好无损地抵达细胞内部。目前常用的“快递”系统包括病毒载体和脂质纳米颗粒。不过，这两种方法都有局限，科学家因此正在寻找更高效、更具选择性的RNA递送新策略。
慕尼黑亥姆霍兹干细胞研究所、发育遗传学研究所与慕尼黑工业大学组成联合研究团队，将功能性蛋白模块与生成式AI设计的结构蛋白相结合，设计出新型RNA转运蛋白。团队测试了100多种结构，发现具有非常规几何形状的蛋白结构表现尤为出色，其中STV-C8效率最高。实验显示，STV-C8向靶细胞递送RNA的效率远高于所测试的病毒样颗粒和脂质纳米颗粒；转染率明显更高，且只需更少的RNA就能产生等量蛋白质。
该系统还能装载不同的RNA“货物”，并针对特定靶细胞进行调整。这种模块化设计尤为重要，意味着可按需调整转运蛋白，使其适配不同应用场景和靶细胞。
团队进一步通过动物模型检验该方法是否适用于活体。小鼠静脉注射实验显示，STV-C8递送的RNA主要在肺部表达，且未观察到免疫或毒性副作用。他们还将CRISPR-Cas9系统组件装入STV-C8，并注射到猪的肌肉中，成功去除了肌营养不良蛋白基因中与疾病相关的片段。
目前STV-C8仍是实验系统。在走向临床应用前，还需弄清它如何精准靶向特定细胞类型，以及它在体内的分布情况。
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